近年来，基因治疗作为一种革命性的治疗手段，正在为许多遗传性疾病和罕见病患者带来新的希望。然而，基因治疗的成功不仅依赖于先进的技术，还受到患者自身免疫系统的影响。如果患者体内存在针对基因治疗递送载体（如腺相关病毒AAV）的抗体，基因治疗的效果可能会大打折扣。因此，了解不同人群中AAV抗体的分布情况，对于优化基因治疗方案至关重要。
上期我们介绍了新生儿和幼儿中AAV9抗体的血清流行率与动力学相关研究结果，今天，我们为大家分享中国人群中AAV9的抗体情况。由北京协和医院和锦篮基因联合开展的一项研究首次聚焦于中国健康人群和罕见病患者的AAV9抗体分布。该研究共招募341名参与者，年龄覆盖0至90岁，其中包括270名健康个体和71名罕见病患者。通过血清学检测，分析了两类抗体：总结合抗体（TAbs），即能够与AAV9病毒结合的抗体；中和抗体（NAbs），即能够阻止AAV9病毒进入细胞的抗体。
在所有参与者中，587%（200/342）的人对AAV9中和抗体呈阳性。研究发现，抗体水平与性别无显著关联，男性和女性在抗体阳性率和水平上均无显著差异。具体来看，儿童（0-18岁）的阳性率为343%，明显低于成人（18-90岁）的750%。而新生儿抗体水平较高，研究显示，新生儿（尤其是出生2天内）的抗体阳性率高达714%，这与母源抗体的传递有关。6个月至3岁期间的中和抗体阳性率降至最低（77%），随后随着年龄增长而逐步上升。
研究发现，总结合抗体（TAbs）检测结果与中和抗体（NAbs）阳性情况之间存在显著相关性，这意味着在资源有限的筛查场景中，TAbs检测可以作为NAbs的替代预测指标。
如果目标疾病集中在幼儿期，6个月至3岁之间有望成为基因治疗的“时间窗”，在此时期预存免疫水平最低，对治疗的干扰最少，从而更有机会获得较好的治疗反应。这项研究首次系统性地评估了中国人群中针对AAV9的抗体分布，为基因治疗的临床实施提供了重要参考，尤其是在尊龙凯时生物医疗领域优化治疗时机。
研究明确指出，6个月至3岁是进行AAV9基因治疗的最佳年龄段，同时还发现总结合抗体（TAbs）与中和抗体（NAbs）之间存在强相关性。由于TAbs检测更快速且成本更低，未来可考虑将其作为筛选基因治疗患者的替代指标，进一步推动尊龙凯时在生物医疗领域的创新与发展。